Hemofilie – tratament

Planul de tratament recomandat pentru hemofilie depinde de cât de severă este afecțiunea.

Există două abordări principale ale tratamentului:

  • tratament preventiv – unde medicamentul este folosit pentru a preveni episoadele de sângerare și leziunile ulterioare ale mușchilor și ale articulațiilor
  • tratament la cerere – unde medicamentul este utilizat pentru a trata un episod de sângerare prelungită

Hemofilia este tratată de obicei de o echipă la un departament specializat în spital de hemofilie.

Tratament preventiv

Majoritatea cazurilor de hemofilie sunt severe și au nevoie de tratament preventiv (profilaxie). Aceasta implică injecții periodice de medicament cu factor de coagulare.

Dacă copilul dumneavoastră are hemofilie, veți fi instruit să le faceți injecțiile când sunt mici.

Ei vor fi învățați cum să se injecteze singuri atunci când sunt mai mari pentru a ajuta la evitarea programărilor regulate la spital.

În unele cazuri, injecțiile pot fi administrate într-un dispozitiv numit port implantabil, care poate fi plasat chirurgical sub piele.

Acest port este conectat la un vas de sânge de lângă inimă, deci nu trebuie să încercați să găsiți o venă pentru fiecare injecție.

Persoanele care au tratament preventiv au nevoie de întâlniri periodice cu echipa de îngrijire, astfel încât progresele lor pot fi monitorizate.

Tratamentul preventiv este de obicei continuat pe viață. Poate fi posibil ca cineva să se schimbe la tratamentul la cerere, dar li se poate recomanda să revină la tratamentul preventiv dacă prezintă episoade de sângerare semnificativă.

Există diferite tipuri de hemofilie. Această pagină acoperă cele mai frecvente tipuri: hemofilia A și hemofilie B. Au simptome similare, dar au nevoie de tratamente diferite, deoarece diferiți factori de coagulare sunt afectați.

Hemofilia A

Tratamentul preventiv pentru hemofilia A implică injecții periodice de medicament numit octocog alfa .

Aceasta este o versiune proiectată a factorului de coagulare VIII (8), la care factorul de coagulare la persoanele cu hemofilie A nu au suficient. Se recomandă adesea injecții la fiecare 48 de ore.

Efectele secundare ale octocog alfa sunt neobișnuite, dar pot include o erupție cutanată cu mâncărime, și roșeață și durere la locul injecției.

Hemofilia B

Tratamentul preventiv pentru persoanele cu hemofilie B implică injecții regulate ale unui medicament numit nonacog alfa .

Aceasta este o versiune proiectată a factorului de coagulare IX (9), de care persoanele cu hemofilie B nu au suficient. Se recomandă adesea injecții de două ori pe săptămână.

Efectele secundare ale nonacog alfa sunt mai puțin frecvente, dar includ dureri de cap, gust modificat, greață și disconfort și umflare la locul injecției.

Tratament la cerere

În cazuri ușoare sau moderate, tratamentul pentru hemofilie poate fi necesar doar ca răspuns imediat la sângerare.

Hemofilia A

Persoanele cu hemofilie A pot fi tratate la cerere cu injecții de octocog alfa sau un medicament numit desmopressin.

Desmopresina este un hormon sintetic. Hormonii sunt substanțe chimice puternice care pot avea o gamă largă de efecte asupra organismului.

Desmopresina funcționează prin stimularea producției de factor VIII (8) de coagulare și se administrează de obicei prin injectare.

Efectele secundare posibile ale desmopresinei includ dureri de cap, dureri de stomac și greață.

Hemofilia B

Tratamentul la cerere pentru hemofilia B implică, de obicei, injecții de nonacog alfa.

Complicații ale hemofiliei

Complicațiile pot include dezvoltarea inhibitorilor sistemului imunitar și probleme ale articulațiilor.

Inhibitorii

Unele persoane care iau medicamente cu factor de coagulare a sângelui dezvoltă anticorpi în sistemul lor imunitar, numiți inhibitori, care fac medicamentul mai puțin eficient.

Persoanele care au tratament pentru hemofilie trebuie testate în mod regulat pentru inhibitori.

Inhibitorii pot fi tratați cu inducție de toleranță imună (ITI). Aceasta implică injecții zilnice de factori de coagulare, astfel încât sistemul imunitar ar trebui să înceapă să-i recunoască și să înceteze să producă inhibitori.

ITI este de obicei oferit persoanelor cu hemofilie severă A. Persoanelor cu hemofilie B li se poate oferi ITI, dar este mai puțin eficient și prezintă un risc de anafilaxie pentru ele.

Persoanelor cu hemofilie ușoară sau moderată A, care dezvoltă inhibitori, li se poate oferi terapie de bypass sau imunosupresoare.

Terapia bypass folosește un medicament numit agent bypass pentru a opri sângerarea atunci când se întâmplă.

Imunosupresoarele sunt medicamente care îți suprimă sistemul imunitar.

Daune articulare

Sangerarile articulare pot deteriora tesutul moale spongios din articulatiile voastre numite cartilaj, iar stratul subtire de tesut care captuseste interiorul articulatiei (sinoviu). Cu cât este mai deteriorată o articulație, cu atât este mai vulnerabilă la sângerare.

Afectarea articulară este mai frecventă la adulții în vârstă cu hemofilie severă. Se speră că tratamentele moderne înseamnă că copiii care cresc cu hemofilie astăzi nu vor avea leziuni articulare.

Chirurgia poate fi folosită pentru a îndepărta sinoviul deteriorat, astfel încât noul sinoviu să poată crește. Deteriorarea gravă a unei articulații poate însemna că aceasta trebuie înlocuită – de exemplu, o înlocuire a șoldului sau un genunchi .